5 декабря 2013 – GenSight Biologics ( www.gensight-biologics.com ), недавно созданная во Франции компания по развитию генной терапии, совершает значительный прогресс в продвижении к оптогенетическому лечению для восстановления зрения у людей, которые потеряли все свои фоторецепторы в результате заболеваний, таких как пигментный ретинит (ПР). Целью компании является запуск клинических испытаний в 2015 году. 

«Когда мы создали компанию, мы думали о лучших методах для того, что бы обратить вспять слепоту, особенно в редких случаях», говорит Бернар Гилли, кандидат наук, один из основателей и исполнительный директор GenSight. «И это для нас было важно, чтобы помочь пациентам, которые могли страдать от слепоты в течение 20 лет или дольше».     

Проект базируется на продвижении подобной терапии, которую развивают в Институте де-ла-Визион – под управлением доктора Хосе-Ален Сахеля в Париже, и финансируется за счет программы Фонда – ППУИ (Программы Поступательного Ускорения Исследований). ППУИ была основана в 2008 году и ее цель – это ускорение продвижения перспективных методов лечения заболеваний сетчатки. Ежегодно на такие проекты ППУИ выделается 20 млн. долларов. 

Оптогенетика является развивающимся терапевтическим подходом, который предусматривает доставку генов в клетки сетчатки, головного мозга или другие нервные ткани для того, чтобы сделать их светочувствительными. Кроме разработок для заболеваний сетчатки дополнительно Оптогенетика показывает потенциал для лечения болезни Паркинсона, нарушения сна, депрессии и других неврологических состояний.

Оптогенетический метод лечения компании GenSight использует аденоассоциированный вирус (ААВ) для доставки гена, экспрессирующего галородопсин – светочувствительный белок, похожий на родопсин, который естественным образом вырабатывается в фоторецепторах, чтобы появилась способность видеть. Лечение осуществляют над любыми нефункционирующими фоторецепторами или в случаях, когда фоторецепторы полностью выродились, над внутренними клетками сетчатки, такими как биполярные клетки, которые часто выживают в поздних стадия болезни.

Доктор Гилли отмечает, что визуальный интерфейс – пара высокотехнологических очков с камерой – так же разрабатывается GenSight с целью увеличения визуального восприятия пациентами, получившими оптогенетическую генную терапию. Говоря простыми словами, интерфейс предоставляет некоторые зрительные функции, которые, как правило, обеспечивают фоторецепторы, он также доставляет свет к биполярным клеткам в диапазоне, который активирует галородопсин.

На данный момент исследователи продемонстрировали, что лечение изменяет визуальный характер в мышиной модели прогрессирующей дегенерации сетчатки, а также чувствительность к свету в культуре клеток сетчатки человека. «Мы считаем, что это очень сильное доказательство нашей концепции», говорит доктор Гилли.

В рамках подготовки к клиническим испытаниям, будут выполнены токсикологические исследования. GenSight также будет производить лечение с использованием надлежащей производственной практики, чтобы убедиться, что оно соответствует стандартам качества и безопасности для использования в организме человека.

В то время, как терапия первоначально будет изучена на людях с редкими наследственными заболеваниями сетчатки, доктор Гилли отметил, что компания также хотела бы в конечном итоге сделать его доступным и для людей с возрастной макулярной дегенерацией.

Ссылка www.blindness.org

Источник: http://vk.com/retinitis_pigmentosa